Al momento non c’è una cura definitiva. Si è visto qualche risultato su alcuni casi e in alcune forme con il trapianto di midollo osseo che tuttavia non può essere definito un rimedio definitivo. Si iniziano a vedere i risultati della ricerca con la terapia di sostituzione enzimatica o ERT (oggi per l'MPS I, l'MPS VI e per l'MPS II, in un futuro prossimo per la MPS IV). Viene riposta molta fiducia (i dati sono iniziali9 nella somministrazione della genisteina. Si intravede qualche spiraglio nella ricerca con la terapia enzimatica intratecale (per i pazienti con disturbi neurologici) e nella terapia genica (MPS II e III).

Resta importante il fatto che i pazienti vengano aiutati con terapie atte ad intervenire sulle manifestazioni della malattia. Il trattamento in definitiva si basa su un’assidua assistenza ed intensità di controlli (soprattutto in certe forme e in certi periodi), da parte di presidi ospedalieri. Purtroppo si trovano spesso centri inadeguati, perché non provvisti di sufficienti conoscenze per affrontare i problemi che la malattia comporta, come pure non si trova chi può insegnare alle famiglie a continuare a casa terapie che sono quotidiane e che talvolta necessitano di apparecchiature sofisticate. Questo spesso li costringe a ricorrere agli ospedali anche là dove si potrebbero evitare ricoveri ed attuare terapie domiciliari con un buon supporto del medico di base e di qualche operatore dei servizi di base.

  Vi è in Italia un forte difetto di conoscenza della popolazione in generale, ma anche nell’ambito degli operatori sanitari, psico-pedagogici e sociali, sulla malattia, sulle modalità e sui centri di diagnosi, sulle possibilità di prevenzione e di cura sintomatica dei malati. Vi sono soprattutto problemi per l’inserimento scolastico dei bambini che hanno ritardo psichico (spesso si consiglia di ricorrere ad istituti per l’handicap) e, nelle forme in cui i pazienti hanno normali facoltà intellettive e disturbi prevalentemente fisici, vi sono problemi per l’inserimento nel mondo del lavoro.